新しい研究は、ALS患者の希望をもたらします。免疫療法は、この疾患の進行を劇的に遅らせる可能性があります。
神経変性状態である筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳および脊髄における筋肉の運動を制御する神経細胞に影響を及ぼす。
ALSでは、これらの細胞は経時的に悪化し、徐々に全体的な衰弱、呼吸、発声、嚥下の問題につながります。
最終的に、この疾患は完全な麻痺、呼吸不全、および死亡をもたらす。
1930年代に病気と診断された有名な野球選手にちなんで名づけられたルー・ゲーリッグ病としても知られているALSは、いつでも米国で2万人を超える人々に影響を及ぼすと推定されています。
さらに、米国では毎年6000人を超える人々が毎年ALS診断を受けると考えられています。
当面は、ALSの治療法はありません。現在の治療法は、疾患の進行を遅らせるが、多くは進行させない。
米国食品医薬品局（FDA）は、これまでにALS治療薬2種を承認しています.1か月で2〜3カ月延長されますが、症状は改善されず、毎日の機能低下を遅らせるのに役立ちます。
しかし、研究を打破することは、より効果的なALS治療の新たな希望をもたらす。テキサス州のヒューストンメソジスト神経学研究所の共同ディレクターである神経学者のスタンレーH.アペル博士が率いる研究者は、この状態の人々に対する免疫療法の利点を調べた。
より具体的には、チームは、制御性T細胞（Tregs）と呼ばれる一種の免疫性T細胞を3人のALS患者に注射した。この療法がヒトで研究されたのはこれが初めてです。
調査結果はジャーナルに掲載された
ALSにおけるTregsの役割の研究
Tregsは、ALSの特徴である炎症を抑え、病気の進行を早めるのに役立ちます。
アペル博士は次のように述べています。「ALS患者の多くは低レベルのTregしか持っていないだけでなく、Tregも正常に機能していませんでした。
そこで、研究者らは、3人のALS患者のTregのレベルを上げると、この疾患が遅くなると仮説を立てた。
「これらの患者のTregの数と機能の改善は、その病気の進行に影響を与えると信じていた」とアペル博士は言う。
参加者は、白血球搬出療法として知られている手順を受けた。白血病患者の治療によく使用される白血球搬出療法は、患者の血液を取り出し、白血球と赤血球を分離する特別な装置を使って血液をろ過することを含みます。
この場合、研究者らはTregを赤血球から分離し、それらをエクスビボで拡大した。その後、赤血球は血流に戻った。
研究者は、Tregsが正常に機能していなかった患者の場合、細胞が体外に出ると正常に戻ったことに気づいた。
この研究を通して、患者は8回のTreg注射を受け、疾患進行は2つの異なるALS進行度評価尺度を用いて評価された。
「死刑判決から生命判決まで」
ヒューストンメソジストの神経科医であるJason Thonhoff博士（博士）は、最初の研究著者であり、その結果に関する研究と報告について詳しく述べている。彼は、「いつでも、約1億5千万のTregが血中を循環している」と語る。
「この研究で患者に与えられたTregsの各用量は、正常レベルより約30〜40％増加した」とThonhoff博士は付け加えた。
「我々が信じていたように、我々の結果は、Tregレベルを上昇させることが安全であることを示した」とAppel博士は言う。 Thonhoff博士は次のように付け加えています。「4回のTreg輸液の各回に病気の進行が遅くなることが観察されました。
「私たちを驚かせたのは、適切に機能しているTregsの注入を受けている間、彼らのALSの進行が劇的に減速したということでした。
「私の希望は、この研究がALSを死刑から終生刑に変えることだが、それは患者の病気を治すことはできないが、差を生むことができる」と語った。
Stanley H. Appel博士
Thonhoff博士は結果に非常に満足しており、将来の治療法についても期待しています。 「効果的な治療法であるかどうかを判断するためにはより大きな研究が必要だが、ALSを専門とする臨床医や研究者として、これらの最初の発見が提供する希望に非常に興奮している」
