幹細胞療法の概念は信じられないほど単純です。ドナーから細胞を取り出し、患者を病気や傷害を治療するために入れます。しかし、現実は夢にはほど遠い。
再生医療は、病気や傷害のために正常に機能しない体内の構造を固定するために、細胞、生体材料、分子を利用します。
再生医学を、多くの伝統的な薬剤とは別に設定するのは、後者がほとんど症状を治療するのに対して、前者は、失われた細胞または器官を置き換えることによって、または欠陥遺伝子を固定することによって患者の状態の根本原因を治療することを目的としている。
再生医療の魅力は、この革命の中で幹細胞と生体適合性材料を中心とした医療を再定義することを約束します。何年もの間、多くのブレークスルーが科学雑誌やメディアで報道され、歓迎されています。
しかし、今日の医療用再生医療の治療数は、失望するほど低く、委員会の委員は、先週発表された報告書でこの進展の不足を批判している。
実際、英国のマンチェスター大学の細胞・マトリックス生物学・再生医学部門のGiulio Cossu教授と同僚の指導者によれば、患者やプライベートクリニックには数々の画期的な進歩がありました実証されていない治療法を提供することによって、患者が治療を切望していることに気を遣っています。
なぜ新しい治療法の約束がそんなに短くなったのですか？そして再生医療が持つ巨大な可能性から社会が恩恵を受けるにはどうしたらいいでしょうか？
再生医療とは何ですか？
委員は、再生医学は「人の細胞を置換したり修復したり、正常な機能を回復するために組織や器官を再生することを目指している」と報告している。 「正常な機能」に重点を置くことは、症状を治療する傾向があるが根本的な原因に対処しない多くの一般的に使用される薬物とは別に、この治療法へのアプローチを設定する。
「細胞療法と再生医療は、患者の健康を改善する可能性を秘めており、身体の損傷細胞を修復、交換、再生することによって病気の根本的な原因に焦点を当てることで、医療の構造的変化を表しています。
例えば、1型糖尿病の人はインスリンを産生することができません。代わりに、毎日のインスリン注射が血糖値をチェックするのに必要です。
再生医療は、個人がインスリンを作ることを可能にするランゲルハンス島を再生することによってこれを解決しようとしている。これは、インスリン注射がなくなり、正常な糖代謝に復帰することを意味する。
このようなタイプ1糖尿病の治療はまだ現実的ではありませんが、医療現場で確立されている再生医療の分野があります。
初期の成功
最も初期の細胞療法は血液の輸血であり、今日のほとんどの臨床現場では一般的です。
次に、骨髄の移植が行われ、患者に放射線損傷または血液がんが与えられ、ドナーの骨髄幹細胞を使って新しい健康な血液細胞を作る機会が与えられました。
患者自身の細胞を用いた細胞療法は、重度の火傷および傷害の場合にも使用され、患者が皮膚移植片処置のために十分な量の損傷を受けていない皮膚を有していない。
ここで、皮膚細胞は小さな生検から単離され、特殊な実験室で増殖される。数百万の細胞を比較的短時間で増殖させ、火傷に移植して治癒を早めることができます。
しかし、これらの成功と世界中の科学者が激しく新しい治療法を研究しているにもかかわらず、再生医療の治療法はほとんどの医療分野で主流の医療行為には入っていません。
報告書によると、「いくつかの共通の状態（例えば、脳卒中、心臓病、進行性神経学的状態、自己免疫疾患、および外傷）のために、疾患の負担を大幅に軽減する可能性がある」
そして、「寿命を延ばすだけでなく、再生医学療法は、多くの慢性疾患患者の健康関連QOLを大幅に向上させることができます。
では、これらの開発を後退させているのは何ですか？
研究から医療まで
世界各地の科学者たちは、一般的な病気や怪我に対する新しい再生医療ソリューションの開発に取り組んでいます。
過去1年間に、1つの細胞型を別の細胞型に変えて臓器全体を癒すチップ技術、最小侵襲手術を使用して損傷した心臓に生体材料をスプレーする新しい方法、骨粗鬆症を逆転させる可能性のある成長因子が報告されました。
しかし、食品医薬品局（FDA）のウェブサイトで承認された細胞治療薬および遺伝子治療薬のリストは驚くほど短く、わずか15項目しかありません。
報告書の著者によると、
「細胞療法は、数十万人の命を救ったことで、臨床的に驚異的な成果をあげています[…]しかし、多くの細胞療法は、限られた、変動性のある、一時的な有効性を持っています。
成功した研究から医療行為への道のりは長い。なぜなら新しい療法の承認を与えるFDAのような保健当局は、新しい治療が安全で働くことに満足しなければならないからである。
再生医療の治療法は、特殊な製造設備と高度に熟練したスタッフが必要な場合が多いため、非常に高価になりがちです。多くの国で健康予算が圧迫されているため、高額な費用はそのような治療法を実現する上で障壁となります。
委員会は、「再生医療から大きな利益が得られるかもしれないが、莫大な費用がかかり、手頃な価格で導入が制限される可能性がある」と説明している。
報告書の著者たちは、「再生医療製品をより手頃で費用効果の高いものにすることができる方法を考えれば、患者は利益を得ることができる」と説明している。
明確なことは、一般的な健康問題に対処するための再生医療戦略に対する巨大な需要があり、製薬およびヘルスケア業界の小規模および大規模の両方のプレイヤーが新しい治療法の開発に投資しているということです。
しかし、報告書の著者は、患者のしばしば絶望的な医療状況から利益を得ているプレイヤーを強く批判している。
患者は悪用されていますか？
8月、FDAのコミッターのスコット・ゴットリーブ博士は、「不正な行為者は、適切に開発された製品の臨床的潜在性が、患者を欺く方法や、悪い面がある患者の楽観的見方を肯定する方法として、病気。”
FDAはフロリダ州の幹細胞診療所に「FDAの承認なしに幹細胞製剤を販売する」という警告を発した。
この特定の症例では、脂肪からの幹細胞が単離され、このタイプの治療を支持する科学的または医学的証拠が全くないにもかかわらず、静脈内に患者に与えられ、または様々な状態のために脊髄に直接注射された。
また、幹細胞を処理する際に微生物汚染を防止するためのガイドラインを遵守していないことが判明し、患者は汚染された細胞で処理されるリスクがある。
委員会は、「証明されていない治療のために膨大な金額を支払っている絶望的な患者について、何をすべきかについて疑問が残っている。
免許不要の製品を提供する機関に対する保健当局の厳格な規制や規制が、患者を安全に保つための鍵となるだろう。
未来は何を保持していますか？
幹細胞や再生医療の研究における科学的進歩は画期的なものとして歓迎されています。しかし、研究のブレークスルーは新しい療法を意味するものではなく、新しい治療法が開発されるスピードと一般の期待との間に矛盾が生じることがよくあります。
しかし、再生医療は非常に少数の病気ではあるものの、成功の実績があります。
「糖尿病や心筋梗塞などの複雑な病気には、臨床的に重要な影響を及ぼすために、現在入手可能なものよりも進歩したアプローチが必要となるでしょうが、全体として、再生医療はワクチン、少なくとも当面の間は、
ジュリオ・コス教授
しかし、Cossu教授は、再生医療が持つ巨大な可能性を強調しました。彼は、「骨髄移植、クローニング、ウイルスベクター、ES [胚性幹細胞]、そして最近ではiPS [誘導多能性幹細胞]への最初の輸血でゲノム編集やオルガノイドが大きな期待を寄せている将来のために。
したがって、コンセプトは変わりません。細胞をドナー、生体物質、または分子（またはそれらの任意の組み合わせ）から取り出し、患者を病気や傷害を治療するために入れます。
再生医療を主流医薬品の領域に移行するには、より良い科学とより良い規制を、手頃な価格で治療できる革新的な製造方法と、最終的に患者と社会全体にどのように利益をもたらすかを示す方法とを統合する必要があります。
コミッショナーは、企業や学者がリスク、コスト、潜在的な利益を可能な限りバランスさせて、フィールドを前進させるためには、「エクスプレッション」が不可欠であると結論づけています。
「この新しい世界の地形をどのように進めていくかは、研究者、医師、患者、親族、規制当局、社会全体にとって最大の課題であるかもしれません。
