嚢胞性線維症の潜在的な新しい治療法

嚢胞性線維症は、米国および世界中の何万人もの人々に影響を及ぼす遺伝性疾患である。現在のところ、この病気の治癒はないが、新しい研究は、すぐに病気が進行するのを止めるかもしれない新しい治療法を提案している。

嚢胞性線維症（Cystic fibrosis：CF）は、分泌腺の遺伝的障害であり、米国のおよそ3万人、世界中で7万人が罹患している。

私たちの分泌腺は粘液や汗を産生する役割を担っていますが、CFではこれらの分泌物が肺に蓄積し、気道を塞いでバクテリアを繁殖させます。その結果、この状態は重篤かつ再発性の肺感染を引き起こす。

肺とは別に、CFは肝臓や膵臓などの他の重要な器官にも影響します。さらに、それは腸、洞、および身体の生殖器官に影響を及ぼし得る。

現時点では、CFは修復不可能です。しかし、ワシントンDCのジョージワシントン（GW）大学の研究者の国際チームは、ペルージャ大学とローマ大学（ともにイタリア）と協力して、治療と治療を行うことができる新薬を発見した可能性があるCFの進行。

この研究では、チモシンα1（Tα1）のCFに対する治療効果を調べた。

Tα1は、最初に胸腺組織から単離され、免疫において役割を有する天然ポリペプチドの合成バージョンである。

Tα1は炎症を軽減し、遺伝的欠陥を是正する

CFは、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）と呼ばれるタンパク質の遺伝コードの突然変異の結果として生じる。このタンパク質は、通常、肺における塩と水とのバランスを担う塩化物チャネルの活性を調節する。

CFでは、「p.Phe508del」と呼ばれる突然変異は、CFTRタンパク質を早期に分解させ、塩化物の透過性が低く、肺の炎症を引き起こします。

新しい研究では、CFの背後にある複雑な病原メカニズムは、いくつかの薬物を組み合わせた治療アプローチを必要としていると指摘しています。著者らは今まで、CFについて複数の有益な作用を有する単一の薬物は発見されていないと付け加えている。

しかし、研究者らは、Tα1がp.Phe508del突然変異を有するヒト患者由来の細胞の欠損だけでなく、CFを有するマウスの組織における欠損を矯正できることを彼らの研究が示すことを報告している。

この研究は、Tα1の有益な作用が2倍であることを発見した。この薬物は、CFに典型的な炎症を同時に減少させ、CFTRの活性、成熟および安定性を改善することができた。

市場で「ザダキシン」として知られているTα1は、35カ国で15年以上臨床的に承認されており、ウイルス感染、免疫不全症、HIVの治療に広く使用されています。

ザダキシンは現在米国では入手できませんが、アジュバントや免疫療法剤として使用された場合、臨床で優れた安全性が証明されています。

Allan L. Goldstein博士は、GW School of Medicine and Health Sciencesの生化学分子医学研究院の共同執筆者であり、生化学と分子医学の名誉教授であり、この研究の意義についてコメントしています。

「現在、嚢胞性線維症の治療法は複数あり、平均寿命が劇的に改善されていますが、患者さんには約40年の寿命しかありません。嚢胞性線維症を引き起こし、結果として起こる炎症を減少させる遺伝的欠陥」と述べている。

CF患者の新しい分子がどのように生存を延長するのかを学びます。