多発性嚢胞腎症を促進する嚢胞成長を促進する成長因子に到達する方法を発見した研究者は、遺伝性疾患を治療するために多数の既存の薬物を再利用する可能性を開くことを示唆している。
多発性嚢胞腎症（PKD）は世界で最も一般的な遺伝性腎疾患であり、約1,200万人が罹患している。それは既知の治癒がありません。
PKDでは、液体で満たされた良性の嚢胞が発生し、腎臓で増殖する。彼らが液体を蓄積するにつれて、嚢胞はより大きくなり、健康な組織を破壊する。結局、これは腎不全、高血圧、および他の合併症につながる。
カリフォルニア大学サンタバーバラ校（UCSB）の新しい研究では、治療用抗体の使用が含まれています。これらの生物学的療法は、癌から自己免疫疾患に至る病気を治療するために広範に使用されている。
生物学的療法は、通常、免疫グロブリン-G（IgG）と呼ばれる一群の抗体を用いて、特定のタンパク質または成長因子に結合し、その活性を妨げる。
しかし、PKDでは、嚢胞の成長を促進する成長因子は、IgG抗体が不可能な、嚢胞の中心腔である流体充填管腔内に閉じ込められている。
分子生物学、細胞発達生物学の教授であるThomas Weimbsが率いるUCSB研究者は、免疫グロブリン-A（IgA）と呼ばれる別のクラスの抗体が嚢胞壁に浸透して内腔に入ることができることを発見した。
研究によると、IgAはPKD嚢胞に入り、そこにとどまる
3つの情報が一緒に集まって、研究で発見されたことに拍車をかけます。 10年の間PKDに取り組んできたWeimbs教授の以前の研究と観察では、
最初の情報は、IgAがどのようにして、高分子免疫グロブリン受容体（pIgR）に結合することによって細胞層を横切ることができるかに関するものであった。第2の理由は、STAT6と呼ばれる転写因子がPKDにおいて過活動であるように見えることである。第3は、Weimbs教授は、STAT6が他の臓器のpIgRの発現を切り替えることが示されていることを思い出しました。
Weimbs教授は、「aha」の瞬間は、彼が3つの情報を一緒に持ってきたときに来たと言います。
「多発性嚢胞腎でSTAT6が高度に活性化していると思っていたのかもしれませんが、それは多量のpIgRを発現するかもしれません。 pIgRの発現は腎臓嚢胞で発現した。
多発性嚢胞腎を有するマウスにIgAを注射したところ、注射したIgAの約7％がシスト管腔内にとどまっていた。
Weimbs教授は、これはいくつかのIgAが嚢胞に取り込まれることを示唆しています – そして、それが終了する方法がないので、それは閉じ込められたままです：
「したがって、我々は、これらの抗体を特に多発性嚢胞腎に標的化するためのpIgRシステムを利用する方法に終止符を打つ。
PKDの新たな治療法が開かれる可能性が出る前に、鍵となるステップがテストされるべきであり、IgG抗体をIgA型に改変してpIgRシステムを用いて嚢胞に入り、増殖因子を標的とすることができる。
このステップが成功すれば、Weimbs教授によると：
「私たちの戦略は、既に開発されている数千もの既存のモノクローナル抗体の再利用を可能にし、これまでPKD療法では使用されていなかった治療法の全く新しいクラスを開くものです。
その間、嚢胞の周囲の血管を標的とすることによって、PKDを治療する新たな方法を開発した別のチームがどのようにして発生したかを知った。
