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前立腺癌、希少小児疾患の最初の成功した治療

早期老化疾患(小児急性老化症)の子どもに対する最初の臨床試験の結果は、早期に進行し、早期に癌を治療するために使用されるファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤(FTI)で成功を収めています。

臨床試験の結果は、自然科学アカデミーで発表された新しい研究によると、骨構造、体重増加、そして最も重要なことに、心臓血管系における有意な改善を示した。

また、Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome(HGPS)として知られているProgeriaは、子供の急速な老化の出現を示すまれな致命的な遺伝病です。影響を受ける人が何百万人もの正常な高齢者と同じ心臓病(アテローム性動脈硬化症)を発症すると、この病気は致命的になります。これは60歳から70歳までではなく、5歳から始まって心臓発作や脳卒中を起こし、平均死亡年齢は13歳です。

この研究の主任著者、レスリーゴードン博士、PRDの医学監督、およびプロジェリアの子供の母親は、次のように述べています。

「プロゲリアの血管への損傷のいくつかの側面は、ロナファニブと呼ばれるFTIによって遅くなるだけでなく、治療のわずか2.5年以内に一部が逆転しても、途方もない突破口であることがわかります。心血管疾患は、プログレアの子どもたち。
プロジェリアと子供の写真
Hutchinson-Gilford Progeria Syndromeは、細胞核の主要な構造タンパク質の1つの突然変異によって引き起こされる小児期の障害です。写真のソース:細胞核と老化:手がかりと希望の約束Scaffidi P、Gordon L、Misteli T.PLoS Biology Vol。 2005年3月11日、e395 2年半の薬物研究は、世界16ヵ国の28人の子どもから成り、世界中のプログレア症例の75%を占めています。 28人の子供のうち26人は古典的な形の病気を持っていました。 Children’s HospitalのClinical and Translational Study Unitを通じて広範な医療検査を受けるために、28人の子供たちはすべて4ヶ月にボストンに行きました。

経口薬であるFTIロナファニブは、研究の過程で毎日2回与えられた。研究チームは、子どもの体重増加率を、試験前の体重と比較して評価しました。彼らは、これらの子供たちが重大な失敗から苦しみ、時間の経過と共に体重が極端に減ることを特徴としているため、これを主要な結果と見なしました。研究者らはまた、動脈の硬さ(心臓発作および脳卒中の予測因子)、ならびに骨硬度および密度(骨粗鬆症の予測因子)を検査した。この研究に参加したすべての小児は、体重増加能力、骨構造、または血管の柔軟性において有意な改善を示した。

注目すべき改善

  • 体重:3人の子供のうち1人が、筋肉量と骨量の増加のために、年率50%以上の体重増加を示したか、体重減少から体重増加に転じました。
  • 骨の構造:骨の硬さは、FTI治療後に正常レベルに改善した。
  • 心臓血管:動脈硬化はアテローム性動脈硬化症に関連し、35%減少した。船舶の壁密度も向上しました。

プロジェリア治療のための青写真

Progeriaを引き起こす遺伝子の発見後、FTIsは潜在的な薬物治療として示唆された。これらの子供には、疾患に関与するタンパク質プロゲリンを産生する遺伝子突然変異がある。プロゲリンは正常な細胞機能を阻害し、タンパク質に結合する分子であるファルネシル基を介して体に害を及ぼす。 FTIsはこのアタッチが起こらないようにします。

ハーバード・メディカルスクールの小児科の上級著者である副学長であるMark Kieran医師は、次のように説明しています。

「この臨床試験の計画の初期段階で、FTIを使用して脳腫瘍患児を治療した私のチームの経験は、PRGの前臨床研究努力と、Progeriaを患う小児の研究に必要な専門知識をもたらす可能性があることを認識しました。この薬を研究することは、プロゲリア小児のファゼニル基のプロゲリンへの結合を止めることによって、プロゲリンが不活性化され、その病気のいくつかの影響を軽減することである」
この研究の結果は非常に奨励しています。 Progeria Research FoundationとNational Institutes of Healthが資金援助している第2の臨床試験が進行中ですが、今後さらに多くの臨床試験が実施される予定です。

以前の研究は、プロゲリンがすべてのヒトにおいて産生され、年齢とともに体内で増加することを示した。初期のいくつかの研究では、プロゲリンと遺伝的不安定性との関連を含む正常な老化およびプロゲリンとの関連が見られました。研究者らは、FTIsとその影響を研究し続け、心血管疾患とあらゆる人口に影響を及ぼす正常な老化プロセスに関するより多くの情報につながることを計画しています。

ケリーフィッツジェラルドによって書かれた

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