研究者らは、全身性硬化症または強皮症の線維化過程を逆転させる可能性のある新薬の有望な標的を発見したと述べている – 多くの患者の命を奪う稀な疾患であり、治癒または効果の治療はない。
Richard Neubig教授（Michigan State UniversityのPharmacology and Toxicology Department）教授らは、強皮症を活性化する重要な遺伝子シグナル伝達経路を発見し、小分子の助けを借りてマウスでスイッチを切ることができることを発見した。
彼らは勉強をしています。
強皮症は、免疫系が組織の損傷を修復しようとした場合のように、過剰な瘢痕組織を作るときに起こる、稀な自己免疫疾患であり、コラーゲン（線維症として知られるプロセス）で増粘する原因となります。
強皮症には、限局性および全身性の2つのタイプがある。限局性硬皮症では、線維化がしばしば皮膚内で起こり、皮膚がより厚く漸進的に柔軟性を失う。全身性硬化症は様々な程度の皮膚線維症で起こるが、他の器官にも広がり、肺、腎臓、腸および心臓の組織の硬化を引き起こす。
見積もりによれば、約30万人のアメリカ人が強皮症を有することが示唆されており、そのうち3分の1は系統的な形態を有する。
成人期に始まる多くの複雑な自己免疫障害と同様に、動物モデルは疾患の特徴の一部を複製するが、その全てを複製するわけではないので、この分野における進展の遅さを研究し、説明することが困難である。
患者が現在の治療法から期待することができる最大のものは、炎症の減少であり、有効な治療または治癒はない。
研究者らは、すべての強皮症誘発物質のシグナル伝達経路が「主なスイッチ」であることを見出している
しかしこの新しい研究は、研究を共同主導したNeubig教授が次のように説明しているように、すべてを変えることになるだろう。
「この研究は、この主要なシグナル伝達経路を阻害することによって、疾患で起こる組織の肥厚化である線維化をブロックすることができることを示している」
疾患を引き起こすことが知られている1つまたは2つのシグナル伝達経路を阻止する薬物が存在するが、多くの経路のうちのいずれかによって強皮症が誘発され得るということは、研究者らによる。
この研究がもたらす違いは、研究者らは、すべてのシグナル伝達経路のために主要なスイッチをスローするコアシグナル伝達経路を同定したと信じているということです。
コアシグナル伝達経路はMRTF / SRF遺伝子転写経路と呼ばれ、研究者はこの経路の新しい小分子阻害剤がこの主スイッチを反転させて線維化プロセスを逆行させることを示すために培養およびマウスで実験を行った。
今、彼らは実験でこの成功を翻訳して、それが人間で働くことを示す必要があります。
次のステップは、ヒトのために働く化合物を開発することです
「このコアスイッチを実用的な薬物ターゲットとして検証することで、化合物を改善して人々に適した用量で作業できるようにする作業を継続できます。これは間違いなく有望です」とNeubig教授は述べています。
彼は、発見が強皮症患者の生活の質を大きく変えることができ、全身の患者の生活を大幅に延ばすことができると付け加えている。
この研究の資金は、強皮症とその影響を初めて経験したミシガンの家族JonとLisa Ryeから来たものです。追加の資金は、家族によって設定された群集資金提供サイトである強皮症治療基金（Scleroderma Cure Fund）からのものです。
2013年10月に、この分野におけるもう一つのエキサイティングな開発について学びました。研究者は、硬い皮膚症候群のマウスで線維化を予防し、逆行させました。
