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糖尿病:遺伝子治療は血糖値を正常化できますか?

研究者は、タイプ1糖尿病のマウスモデルで正常血糖値を回復する方法を発見したばかりであり、将来タイプ1またはタイプ2糖尿病の人々にとって有望な解決策であることが判明する可能性があります。

インスリンを産生する膵臓

ペンシルベニア州ピッツバーグ大学医学部の小児科学科のジョージギット博士(Dr. George Gittes)とチームがこの研究を率いた。彼らの発見は雑誌に掲載されました。

慢性的な自己免疫疾患である1型糖尿病は、米国内の約125万人の小児および成人に影響を及ぼします。

通常、細菌や異物を破壊する免疫系は、膵臓に見られるインスリン産生ベータ細胞を誤って発作させ、その結果、血糖値が高くなります。

時間が経つと、1型糖尿病は主要な臓器に重大な影響を及ぼし、心血管疾患、神経、腎臓、眼、足の損傷、肌や口の状態、妊娠中の合併症を引き起こす可能性があります。

1型糖尿病分野の研究者は、血液細胞をエネルギーのために細胞内に移動させる原因となる、インスリンを補充するベータ細胞の機能を保存し復元する治療法の開発を目指してきました。

この解決策の1つの障壁は、ベータ細胞補充療法から生じる新たな細胞もまた、免疫系によって破壊される可能性があることである。

この障害を克服するため、チームは他の同様の細胞をβ細胞と同様に作用させてインスリンを産生するように再プログラムすることができると仮定したが、免疫系によって認識されず破壊されないほど異なっている。

アルファ細胞をベータ細胞に再プログラムした

チームは、2つのタンパク質(Pdx1とMafA)をマウスの膵臓に送達するアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを設計した。 Pdx1およびMafAはベータ細胞増殖、機能および成熟を支持し、アルファ細胞を最終的にインスリン産生ベータ細胞に変換することができる。

アルファ細胞は、再プログラムのための理想的な候補であった。それらは豊富であり、ベータ細胞と同様であり、膵臓に位置しており、これらは全て再プログラミングプロセスを助ける。

形質転換されたアルファ細胞の分析は、ベータ細胞へのほぼ完全な細胞再プログラミングを示した。

Gittes博士とチームは、糖尿病のマウスモデルでは、遺伝子治療によって約4ヶ月間血糖値が回復することを実証しました。研究者らはまた、Pdx1およびMafAがインビトロでヒトアルファ細胞をベータ細胞に形質転換することを見出した。

「ウイルス遺伝子治療は、自己免疫攻撃に対して比較的耐性のあるこれらの新しいインスリン産生細胞を作り出すようである」とGittes博士は説明する。 「この抵抗性は、これらの新しい細胞が正常なインスリン細胞とわずかに異なるが、それらがあまり機能しないほどには異なるという事実によると思われる。

糖尿病遺伝子治療の未来

AAVベクターは、現在、ヒト遺伝子治療試験で研究されており、最終的に非外科的な内視鏡手順を介して膵臓に送達することができる。しかし、マウスで観察された保護は永続的ではなく、マウスモデルでは4ヶ月間のグルコースレベルの回復が「人間では数年になるかもしれない」と研究者らは注意している。

「この研究は本質的に、正常な血糖につながる、自己免疫性糖尿病における臨床的に翻訳可能で単純な単一の介入の最初の記述である」とGittes博士は言う。「重要なことに、免疫抑制はない。

「糖尿病の逆転の印象的な性質と、AAV遺伝子治療を行う患者の実現可能性を考慮すると、近い将来、1型および2型糖尿病患者の臨床試験は非常に現実的です。

George Gittes博士

科学者たちは非ヒト霊長類の遺伝子治療を試験している。成功すれば、FDA(食品医薬品局)と協力して糖尿病患者の使用を承認します。

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