遺伝子治療を用いたマウスで治療された1型糖尿病

サンアントニオのテキサス大学健康科学センターの研究者は、マウスの1型糖尿病を治療する方法を発見しました。膵臓のインスリン分泌を促進する新しい技術が今後3年間にヒトの臨床試験に到達することが期待されています。

研究の共同著者である糖尿病学者のBruno Doiron博士博士らは最近、その発見を雑誌に報告した。

1型糖尿病は、米国内の約125万人の子供および成人に影響を及ぼすと推定されている。状態の発症は小児期に最も一般的ですが、どの年齢でも起こります。

1型糖尿病では、免疫系が膵臓のインスリン産生β細胞を破壊する。インスリンは血糖値を調節するホルモンである。その結果、血糖値が高くなりすぎる。

現在のところ、1型糖尿病の治療法はありません。この状態は、食事療法およびインスリン療法によって管理される。しかし、近年、研究者らは、ベータ細胞を1型糖尿病を根絶するための手段として取り替えることを検討してきました。

ドイロン博士らは新しい研究で異なるアプローチをとっています。チームは、他の膵細胞を同調させてインスリンを産生するために、遺伝子導入と呼ばれる方法をどのように使用したかを明らかにする。

この技術を使用して、研究者はマウスの1型糖尿病を治療し、ヒトの状態を治癒するために一歩近づけました。

マウスにおける長期インスリン分泌を導く遺伝子導入法

細胞伝達、統合およびプロセシングと呼ばれる遺伝子導入技術は、ウイルスをベクターとして用いて特定の遺伝子を膵臓に導入することを含む。

チームは、ベータ細胞が1型糖尿病患者では拒絶されることに注意している。遺伝子導入法により、新たに導入された遺伝子は、非β細胞がいかなる副作用もなくインスリンを産生することを促す。

「膵臓にはベータ細胞以外にも多くの種類の細胞があり、我々のアプローチはインスリンを分泌し始めるように細胞を変え、グルコース（砂糖）に反応するだけです」と研究共同著者のDr. Ralph DeFronzo糖尿病部門の「これはベータ細胞と基本的に同じです。」

研究者らは、1型糖尿病のマウスモデルでその技術を試験したところ、有害な副作用がなく、長期のインスリン分泌および血糖調節を誘導できることを発見した。

「それは完全に機能しました。副作用なく1年間マウスを治しましたが、それは決して見られませんでしたが、マウスモデルですので、内分泌腺の生理に際して人間に近い大きな動物にこれをもたらしたいと考えていますシステム。”

Dr. Bruno Doiron、Ph.D.

重要なことに、遺伝子移入療法は血糖に応答してインスリンのみを放出するので、現在の治療法を1型糖尿病に変える可能性があることを指摘している。

ドイロン博士は、「1型糖尿病の主な問題は低血糖（低血糖）です。「変化した細胞がベータ細胞の特徴と一致するため、我々が提案する遺伝子導入は顕著である。インスリンはグルコースに応答して放出されるだけである」

この新しい戦略は1型糖尿病の治癒をもたらすだけでなく、インスリンを効果的に使用できない場合に生じる2型糖尿病患者のインスリン療法の必要性を排除する可能性があると述べています。

大型動物モデルでその技術をテストするためには約500万ドルの費用がかかるが、研究者はこれが達成できると確信している。彼らは今後3年以内にヒト臨床試験に到達することを望んでいます。

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